Malgré les progrès de la médecine, beaucoup de patients souffrent encore de maladies rares qu’on ne sait pas guérir. Grâce à des mesures incitatives, les pouvoirs publics encouragent la recherche. Et lorsque les travaux aboutissent, tout le monde est gagnant : les thérapies mises au point sont à la fois bénéfiques pour les patients atteints, et lucratives pour les sociétés qui les commercialisent.
Auparavant, lorsque les entreprises biopharmaceutiques consacraient des ressources au développement d’une thérapie, elles visaient avant tout des traitements adaptés au grand public.
De leur point de vue, le rapport risque/rémunération avait tendance à être plus favorable en ciblant le socle de patients potentiels le plus important.
Evidemment, si vous souffrez d’une maladie rare ou d’une maladie génétique affectant une petite partie de la population, cela signifie que vous n’êtes pas la priorité des grands laboratoires. En général, ces précieux capitaux dédiés au développement de médicaments s’orientent de préférence vers des marchés plus importants.
Cela a commencé à changer dans les années 1980, avec l’adoption de la loi Orphan Drug Act (loi sur les médicaments orphelins), aux Etats-Unis, et ses différents amendements votés depuis.
L’objectif de cette loi était de créer un écosystème pour les maladies orphelines et de stimuler le développement de nouvelles thérapies pour les traiter, en offrant aux entreprises biopharmaceutiques de meilleures conditions économiques pour le faire.
Certains « avantages » apportés par cette loi sont considérables pour les développeurs de traitements ciblant des maladies rares/orphelines. Il s’agit notamment d’avantages fiscaux, d’exclusivité de marché plus longue, et du statut « d’examen prioritaire » accordé par la FDA pour valider la mise sur le marché.
Un développeur de médicaments ciblant des maladies orphelines peut non seulement utiliser cet avantage pour accélérer la commercialisation de ses propres médicaments expérimentaux, mais également le transférer à d’autres entreprises biopharmaceutiques : il peut le leur vendre afin qu’elles accélèrent le délai d’examen de leurs propres candidats-médicaments, ce qui est très important si elles sont engagées dans une course pour commercialiser leur traitement en premier.
La valeur de cet avantage est considérable, avec des ventes atteignant parfois la somme de 100 M$.
Dans ce contexte, les entreprises se sont lancées dans l’aventure, en consacrant de nouvelles ressources à la découverte de traitements ciblant ces maladies rares…
Il faut trouver la perle rare
Au fil des décennies qui se sont écoulées depuis l’adoption de l’Orphan Drug Act, les entreprises pharmaceutiques ont bâti de vastes et lucratives franchises ciblant les maladies rares.
Ces médicaments sont chers, mais pour les patients dont la vie est menacée par une maladie rare, c’est un nouveau départ.
En fait, les thérapies les plus chères du marché sont celles qui traitent de telles maladies.
L’an dernier, dans ce domaine, une seule entreprise a raflé deux autorisations de la FDA.
Non seulement ces autorisations de la FDA ont été un évènement très haussier mais ces thérapies sont loin d’être bon marché. Avec des tarifs s’élevant littéralement à 2 M$, elles offrent une source de revenus très lucrative pour la société en question.
Dans ce cas, ces thérapies définitives semblent être administrées « une bonne fois pour toutes », ce qui justifie ce prix affolant.
L’une d’elles a pour objectif de guérir une maladie génétique rare du sang. Avec les traitements existants, au mieux, il faut vivre avec, et donc subir de coûteuses transfusions sanguines toute sa vie, avec les risques associés à ces traitements.
Mais avec la nouvelle thérapie administrée « une bonne fois pour toutes », il semblerait que ce combat à mener à vie prenne fin. Si un patient reçoit cette nouvelle thérapie génique pour traiter une maladie génétique du sang, il ne devra peut-être plus jamais recevoir aucun traitement. En fait, même si elles coûtent 2 M$, ces thérapies pourraient permettre de réaliser des économies, sur toute la durée de vie d’un patient.
Et cela ne concerne qu’une seule maladie rare. Il existe des centaines d’autres maladies génétiques rares en attente d’un traitement.
Alors énormément d’opportunités s’offrent aux développeurs de traitements destinés aux maladies rares.
Et lorsqu’une autorisation de la FDA intervient, vous pouvez parier que l’entreprise à laquelle elle est délivrée voit son action flamber.
Dénicher ces diamants bruts est une tâche ardue qui exige beaucoup de recherches et d’analyses, mais cela peut valoir la peine, si vous êtes un investisseur spéculatif. Et cela s’applique à toutes les biotechs, pas seulement aux entreprises qui recherchent des traitements ciblant les maladies rares.
Inutile de le préciser, la biotechnologie demeure l’un des secteurs les plus exaltants dans lequel investir !
Pour un avenir radieux !
Ray Blanco
1 commentaire
Aujourd’hui et après 30 ans d’épargne investies ( plus et moins-values, dividendes), je suis riche de ce qui ne vaut plus rien. A quatre-vingt huit ans la semaine prochaine m’esr t-il encore possible d’espèrer un retour à meilleure fortune pour mes héritiés?